Przez blisko dwa lata mieszkańcy regionu wspierali zbiórkę na terapię genową dla Michała Bienia, chłopca ze Słubic chorującego na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Teraz jego mama przekazała ważne informacje o dalszym leczeniu i wyjaśniła, dlaczego terapia nie została jeszcze podana.

Dzięki zaangażowaniu tysięcy osób w listopadzie 2025 udało się sfinalizować zbiórkę 15,5 mln zł na terapię genową Elevidys (ZOBACZ). Od czasu zakończenia zbiórki pojawiły się jednak nowe możliwości leczenia dzieci z DMD. Po konsultacjach z lekarzem rodzina zdecydowała, że nie będzie podejmować pochopnych decyzji i dokładnie przeanalizuje dostępne opcje.

Jedną z nich jest udział Michała w badaniu klinicznym terapii DYNE-251, przeznaczonej dla dzieci z mutacją kwalifikującą się do pomijania eksonu 51. Badania mają rozpocząć się w styczniu 2027 roku.

– Mamy ogromną nadzieję, że Michał dostanie tę szansę. Wiemy, że czas w tej chorobie jest bardzo ważny, dlatego chcemy wybrać drogę, która da mu jak największą możliwość zachowania sprawności i walki z Duchennem – wyjaśniła Agata Janulewicz, mama Michała.

Jeszcze w listopadzie rodzina pojedzie do Belgii, gdzie spotka się z zespołem lekarzy. Podczas wizyty pozna szczegóły dotyczące badań klinicznych i możliwości zakwalifikowania Michała do programu.

Mama chłopca podkreśla, że rodzina nie rezygnuje również z terapii genowej, na którą prowadzona była zbiórka. Liczy, że po zakończeniu badań klinicznych Michał będzie mógł z niej skorzystać, jeśli będzie to najlepsze rozwiązanie.

– Nie wiemy dokładnie, jak potoczy się ta droga, ale wiemy jedno – nie poddajemy się. Każdy dzień, każdy miesiąc i każdy postęp medycyny jest dla nas ogromną nadzieją. Trzymajcie kciuki za Michała i nasz wyjazd do Belgii – przekazała A. Janulewicz.

Obecnie zbiórka na stronie Siepomaga została przekształcona i pozwala na dokonywanie wpłat wspierających stałą rehabilitację i opiekę nad Michałem. Chłopca cały czas można wspierać TUTAJ. 

Będziemy wracać do tematu.